日노벨상수상자 포기한 파킨슨병 치료법 한국계 과학자는 해냈다.

[김광수 교수가 성공한 '역분화 줄기세포 기술'은]
전사인자로 세포 정상 변화 유도하고
암 위험세포는 선별 정제해 치료 활용
거동 불가 말기환자 자전거 탈 정도 회복
김광수 교수 "10년후 보편적 치료될 것"
韓이 기술 선도하도록 상용화 공동연구

맞춤형 줄기세포를 활용한 파킨슨병 치료 과정 모식도.우선 환자의 섬유아세포(fibroblast cell)을 ‘유도만능 줄기세포(iPS)’상태로 역분화시킨다. 이를 다시 도파민을 분비하는 세포를 생산할 수 있는 전구세포(dopamine progenitor)로 분화시킨 뒤 세포배양(cell harvest)해 환자의 뇌에 이식한다. /자료제공=KAIST

[서울경제] 1817년 파킨슨병이 질환의 하나로 규정된 이래 200년이 넘도록 해법은 없었다. 일부 치료제가 나오긴 했으나 병의 진행을 늦추는 수준일 뿐이다. 세계 약 100만명이 앓고 있는 파킨슨병에 대해 완치의 가능성을 연 것은 약 20년에 걸친 한 과학자의 집념어린 연구 성과였다. 신체의 어떤 부위로도 변신할 수 있는 일명 ‘만능 줄기세포’가 비장의 무기였다. 그 주인공은 한국과학기술원(KAIST) 석·박사 출신의 김광수 미국 하버드의대 교수다.

김광수 교수팀이 맞춤형 줄기세포를 적용한 파킨슨병 환자의 임상시험 결과. 환자의 체세포(왼쪽)를 줄기세포(가운데) 상태로 되돌린 뒤 다시 도파민 분비 신경세포(오른쪽)로 분화시켜 환자의 뇌에 이식했다. /자료제공=KAIST

김 교수 연구팀이 개발한 기술은 환자 자신의 체세포(피부세포 등)를 만능 줄기세포로 되돌리는 역분화를 일으킨 뒤 이를 다시 파킨슨병 치료에 필요한 도파민 분비 신경세포로 바꾸는 것이다. 파킨슨병은 뇌속 도파민 분비세포 사멸로 발생하기 때문에 이를 줄기세포로 복원하려 한 것이다. 이 과정은 매우 까다롭다. 우선 체세포를 줄기세포로, 줄기세포를 다시 도파민 분비세포로 전환하려면 해당 역분화 및 분화가 일어나도록 유도하는 물질을 유전자에 주입해야 한다. 기존 연구자들은 바이러스의 유전자를 이용해 역분화와 분화를 유도했는데 이 방법은 자칫 우리 몸의 정상적인 유전자를 파괴할 수도 있고, 이상한 단백질을 우리 몸에서 생성하는 부작용을 일으킬 수도 있다. 김 교수팀은 바이러스의 유전자가 아니라 인체에서 도파민 세포를 만드는 중요한 전사인자를 넣는 방식을 사용해 이 난제를 풀었다.

또 다른 난제는 줄기세포가 도파민 세포로 분화하는 과정에서 제대로 분화가 안돼 암을 일으킬 수 있는 세포들을 걸러내는 것이다. 김 교수팀은 줄기세포와 분화세포간 특성이 다르다는 점에서 해법의 실마리를 찾았다. 분화가 제대로 안된 특성의 세포만을 선별해 죽이는 약물로 정상적인 도파민 분비세포만을 정제해 이를 환자의 뇌에 이식하는 방법이다.

김광수 교수팀이 개발한 줄기세포 역분화기술로 배양한 도파민 분비 세포를 파킨슨병 환자의 뇌에 이식하는 수술 준비 모습/ 사진제공=KAIST

김 교수 연구 기술의 연원은 노벨 생리의학상 수상자인 신야 야마나카 교수의 ‘유도만능 줄기세포(iPS)’제조 기술로 거슬러 올라간다. 그런데 정작 원조격인 신야 교수는 해당 기술의 상용화를 포기하다시피 한 것으로 알려졌다. 환자 본인의 체세포로 줄기세포를 만들고 이를 다시 치료용 세포로 분화시키는 과정에서 실패위험이 높고 비용이 많이 들어서였다. 결국 신야 교수는 환자 본인이 아닌 타인의 체세포를 활용한 방법으로 방향을 전환했는데 김 교수는 원조마저 포기한 기술의 한계를 하나하나 극복해 임상에 성공한 것이다.

김 교수 연구 성공의 드라마에는 공동주연이 있다. 그의 임상피험자로 나선 69세의 말기 파킨슨병 환자다. 성명은 조지 로페즈(George Lopez). 의사 출신으로 의료기기사업을 해 떼돈을 번 재력가다. 그는 직접 김 교수에게 연락을 해 연구비를 지원했다. 또한 “나는 치료 안되도 된다. 그러나 나와 같은 사람이 도움이 됐으면 좋겠다”며 자신의 신체를 임상시험용으로 맡겼다고 한다. 다행히 임상이 성공하면서 거동이 거의 불가능했던 그가 현재는 수영을 하고, 자전거를 탈 정도로 운동능력을 회복했다.

김광수 하버드대 의대 교수

김 교수는 ”향후 안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상실험이 필요하며 FDA의 승인을 위해 필요한 절차를 밟고 있다“고 소개했다. 또한 “10여 년 정도 후속 연구를 계속 성공적으로 수행하면 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료를 위한 또 하나의 보편적인 치료 방법으로 자리 잡게 될 것”이라고 내다봤다. 이에 대해 KAIST 생명과학과의 김대수 교수는 “김광수 교수는 한국과학자들이 이 분야의 기술을 선도했으면 하는 꿈을 갖고 있어서 KAIST와 공동연구를 통해 기술 상용화를 하기로 했다”고 소개했다./민병권기자 newsroom@sedaily.com