'한방에 20억' 선천성 근위축증 신약, 국내 첫 투여..건보 적용으로 500만원대에
전체 맥락을 이해하기 위해서는 본문 보기를 권장합니다.
유전자 돌연변이로 근육이 위축되는 희귀질환을 주사 한 방으로 치료할 수 있지만 약값이 20억 원에 달하는 초고가 치료제 '졸겐스마'가 국내에서 첫 투여됐다.
척수성근위축증은 운동 신경세포 생존에 필요한 유전자가 돌연변이를 일으켜 근육이 위축되는 희귀질환이다.
이번에 졸겐스마를 투여받은 환자는 생후 6∼7개월께 척수성근위축증으로 진단 받았다.
이 글자크기로 변경됩니다.
(예시) 가장 빠른 뉴스가 있고 다양한 정보, 쌍방향 소통이 숨쉬는 다음뉴스를 만나보세요. 다음뉴스는 국내외 주요이슈와 실시간 속보, 문화생활 및 다양한 분야의 뉴스를 입체적으로 전달하고 있습니다.
유전자 돌연변이로 근육이 위축되는 희귀질환을 주사 한 방으로 치료할 수 있지만 약값이 20억 원에 달하는 초고가 치료제 ‘졸겐스마’가 국내에서 첫 투여됐다. 이 치료제에는 이달부터 건강보험이 적용된 데 따라 이 주사를 맞은 생후 24개월 영유아는 최대 598만 원만 부담하면 된다.
17일 제약업계에 따르면 전날 오후 서울대병원 채종희 희귀질환센터장(임상유전체의학과·소아청소년과 교수)의 주도로 생후 24개월인 척수성근위축증(SMA) 소아 환자에 졸겐스마가 투여됐다. 다국적제약사 노바티스의 졸겐스마는 척수성근위축증을 1회 투여로 치료할 수 있는 유전자 치료제다.
척수성근위축증은 운동 신경세포 생존에 필요한 유전자가 돌연변이를 일으켜 근육이 위축되는 희귀질환이다. 신생아 1만 명당 1∼2명에게 발생하는데, 증상이 진행될수록 근육이 약해져 걷지도 못하고, 마지막에는 스스로 호흡을 못해 사망하거나 인공호흡기에 영구 의존해야 한다. 국내에서는 매년 20명 내외의 환자가 발생한다고 한다.
치료제인 졸겐스마는 국내에서 지난해 5월 식품의약품안전처의 품목 허가를 받았으나, 가격이 너무 비싸다보니 의료 현장에서 쓰이지 못했다. 졸겐스마의 가격은 19억8000만 원으로, 국내에 도입된 가장 비싼 약이다. 그러나 하지만 이달부터 건강보험이 적용되면서 환자 부담은 최대 598만 원으로 줄었다.
이번에 졸겐스마를 투여받은 환자는 생후 6∼7개월께 척수성근위축증으로 진단 받았다. 이 환자는 지금까지 바이오젠이 개발한 다른 치료제 ‘스핀라자’를 맞아왔다. 스핀라자는 2개월간 4회 투여 후 4개월에 한 번씩 맞는 주사제다.
졸겐스마는 근위축이 나타나기 전에 투여해야 ‘완치’에 가까운 효과를 낼 수 있다. 적기에만 투여하면 걷고 뛰는 데 장애가 없이 일상생활을 할 수 있지만 병이 상당히 진행된 상태에서는 효과가 떨어진다. 이 때문에 척수성근위축증을 조기에 진단할 수 있는 선별검사를 도입해야 한다는 지적도 나온다.
- Copyright ⓒ 조선비즈 & Chosun.com -
Copyright © 조선비즈. 무단전재 및 재배포 금지.
- 매물로 나온 런던베이글뮤지엄, 몸값이 3000억대?… “식음료 회사 치고 과해”
- 사상 최고치 금값에 웃는 고려아연… 제련 과정서 年 9t 추출
- ‘한국형 화물창’ 잔혹사… 대한해운 LNG선 수리도 어려워
- 가파른 성장 뉴진스, 2년만에 하이브 영업익 9% 기여
- 민희진 ‘역대급 기자회견’에 패션도 화제… 민희진 룩 ‘완판’
- [단독] 테슬라, 모델Y 가격 200만원 내려… 올 들어 두번째
- ‘성심당·이성당’ 지역 명물 된 빵집...원가 상승에도 두자릿 수 이익률 비결은
- “경영권 갈등이 투자 기회네”… 하이브 주식 1200억원 사들인 개미들
- [인터뷰] “전고체 배터리 전해질 가격 확 낮출 새 공정 나올 것”
- “서울 아닌데?”… 청약자 몰리고 집값 유지하는 ‘이곳’